Le principal obstacle à la diffusion de cette thérapie reste son coût : environ 850 000 dollars par patient, ce qui en fait l’un des médicaments les plus chers au monde. Au Royaume-Uni, le traitement est accessible via le NHS, le système de santé public britannique — ce qui a permis à Saffie d’y accéder sans frais directs pour sa famille.
En France, le Luxturna a reçu une autorisation de la Haute Autorité de Santé (HAS), mais son usage est strictement réservé à l’hôpital, dans des centres experts spécialisés. Les conditions réelles de prise en charge par l’Assurance maladie restent l’objet de discussions, dans un contexte où le prix des thérapies géniques soulève un débat croissant sur l’équité d’accès aux innovations médicales.
Sur le plan scientifique, des essais cliniques sont par ailleurs en cours pour d’autres formes génétiques d’amaurose congénitale de Leber, notamment grâce à l’édition du génome par CRISPR-Cas9. Ces approches pourraient, à terme, ouvrir des perspectives thérapeutiques pour les patients porteurs de mutations aujourd’hui sans traitement disponible.
L’histoire de Saffie résume à elle seule les promesses et les limites de la révolution génomique en cours. Pour des enfants atteints d’une maladie rare et dévastatrice, le Luxturna ouvre une fenêtre d’espoir réelle — à condition d’intervenir tôt, et d’avoir accès au traitement. L’étude de GOSH et de l’UCL marque une étape scientifique majeure en prouvant, pour la première fois, que la thérapie peut agir jusqu’aux voies visuelles du cerveau lui-même. Reste entière la question de l’accès : comment garantir que ces avancées bénéficient au plus grand nombre, et non aux seuls pays dont le système de santé peut absorber un coût aussi exorbitant ?
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